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上海華雅思創生物科技有限...

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ProteanFect:實現干細胞內Prime Editor等多種基因編輯器高效遞送

閱讀:141      發布時間:2025-4-11
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干細胞因具備自我更新與多向分化潛能,在再生醫學、疾病治療和精準醫療等領域具有重要科研與應用價值。然而,由于其獨·特的生理特性(如靜息狀態、高效外排機制和特殊膜結構等),干細胞的基因編輯與核酸遞送一直面臨效率低、重復性差、細胞損傷大等技術瓶頸。近日,西湖大學聯合西湖凝聚體研究團隊,成功開發出基于內源蛋白凝聚體的創新遞送平臺——ProteanFect™。該產品能夠高效轉染包括 iPSCs、ESCs、MSCs、CD34? 造血干細胞在內的多種難轉染干細胞,不僅提升基因遞送效率,同時有效保持干細胞的干性與功能完整性。

ProteanFect 與傳統方法相比具有顯著優勢

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iPSCs:高效基因編輯 + 優異細胞狀態

來自斯坦福大學的研究團隊利用 ProteanFect 成功遞送 PE7 先導編輯系統至 PBMC 衍生的 iPSC,并實現精準點突變c.757G>T),進一步驗證了該試劑在難轉染干細胞中的高效基因編輯能力。

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圖1. 利用ProteanFect遞送PE7系統進入iPSCs進行堿基編輯

此外,研究團隊還表示,ProteanFect 可謂“國貨之光",其在 iPSC 轉染后的細胞狀態“特別好"基本沒有死細胞",且操作更加簡便,成功解決了干細胞轉染中效率低和毒性高的難題。

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CD34? 造血干細胞轉染效率達 72.3%

此外,ProteanFect 在 CD34+ 造血干細胞中也展現了卓·越性能:不僅實現了高達 72.3% 的轉染效率,同時不影響細胞的正常分化。這一數據表明,該技術在提升基因遞送效率的同時,能夠有效維持干細胞的生理功能。

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攻克 MSC 轉染難題

北醫三院的研究團隊使用 ProteanFect Max 完成了 UCMSC 的懸浮狀態轉染mRNA-GFP 轉染效率達到 70–80%。

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基于內源蛋白凝聚體的創新遞送機制

ProteanFect 技術基于蛋白質-核酸相互作用的生物物理學原理,利用內源蛋白與核酸在特定條件下自組裝形成納米級復合物。這些復合物具有特定的尺寸和表面電荷特性,能通過非受體依賴的內吞途徑高效穿透干細胞膜。

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與傳統轉染方法相比,ProteanFect 在干細胞遞送中的獨·特優勢:

1. 避免細胞應激反應:轉染過程不激活細胞應激通路;

2. 不影響干性:保持干細胞的增殖能力和分化潛能完整性;

3. 內源蛋白遞送:通過特異性內吞途徑進入細胞,同時天然降解其余蛋白;

4. 操作簡便:無需專業設備,適用于日常實驗和高通量應用。

ProteanFect轉染試劑盒產品信息

基于上述實驗驗證的凝聚體遞送機制,西湖凝聚體開發了 ProteanFect™ 系列轉染試劑盒:

轉染試劑盒

ProteanFect™ Max 轉染試劑盒PT02):適用于iPSCs、ESCs、MSCs、CD34+ 等干細胞以及原代 T 細胞和多種難轉細胞系的 mRNA、siRNA 和質粒遞送。


基因編輯應用

ProteanFect™ CRISPRMax Cas9 轉染試劑盒PT05):適用于 CRISPR-Cas9、Base Editor、Prime Editor 等基因編輯系統在干細胞中的應用


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